파킨슨병은 전 세계 2000만명의 환자와 노령화 가속으로 2050년까지 약 1억명 환자 예상돼 치료제 시장 수요만 최소 30억불에 달한다.

일양약품의 라도티닙에 대해 미국 존스 홉킨스 대학 연구진이 파킨슨병 치료효과를 알아보기 위해 기전연구와 세포 및 동물실험을 1년 동안 진행한 결과 유망한 파킨슨병 치료제가 될 수 있음을 확인했다.

실험을 통해 라도티닙은 파킨슨병 발병의 주요 인자인 알파시누클레인 PFFs(α-synuclein Preformed Fibril)로 유도된 파킨슨병 모델에서 신경세포에 활성화된 c-ABL kinase의 활성을 유의하게 감소시켰다.

또한 라도티닙은 파킨슨병을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 LB/LN like pathology를 용량의존적으로 감소시켜 신경세포를 보호하는 효과를 보였다. 이러한 결과는 파킨슨병의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료효과를 나타낼 가능성을 보여준 것이다.

이와 함께 동물실험에서 파킨슨병이 유발된 마우스(C57BL/mouse)를 1개월부터 5개월간 라도티닙을 경구 투여해 치료효과를 검증한 결과 행동장애, LB/LN like pathology, 도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인됐다.

즉, 라도티닙이 세포수준 뿐 아니라 동물에서도 파킨슨병의 진행을 매우 효과적으로 억제함으로써 사람에서도 유망한 파킨슨병 치료제가 될 수 있음을 시사한 실험 결과를 보여줌으로써 일양약품은 이 분야에 대한 특허를 이미 출원한 상태다.

특히 BBB(혈관 뇌 장벽) 통과 실패로 효과를 발휘하지 못하거나 부작용으로 투여 용량 한계를 보인 기존의 TKI치료제 및 다른 약물에 비해 라도티닙은 BBB 투과율이 높고, 백혈병 치료제로 수년간 많은 환자들에게 처방된 안전성을 바탕으로 파킨슨병 치료제 탄생에 더욱 긍정적인 시그널을 보여준다.

현재 대부분의 파킨슨병 환자는 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 도파민 계열의 치료제만 사용하고 있으며, 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 전 세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다.

하지만 세계의 수많은 제약사에서 치료제 개발 시도 속에도 대부분 임상시험에서 실패를 거듭하고 있어 여전히 질환 치료의 장벽이 높은 것이 현실이다.

이에 일양약품은 기존 약물보다 개발기간이 현저히 단축될 것으로 보고 임상시험(IND)을 위한 준비도 진행한 상황이다.