[아이팜뉴스] 노바티스 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나’의 ‘기능적 완치(TFR[1])’ 가능성에 대한 연구 결과, 연구 참여 환자 약 50%에서 장기적인 약물중단 성공 가능성이 입증되었다.

이는 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 144주간 시행한 개방형, 임상 2상 연구인 ENESTop 및 ENESTfreedom결과를 바탕으로 한 것으로, 두 건의 연구에서 모두 약물치료 중단 후 주요 분자학적 반응(MMR[2]) 유지 가능성을 평가했다.

만성골수성백혈병의 새로운 치료 목표로 제시되고 있는 기능적 완치란 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자가 약물치료 중단 후에도 재발 없이 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

ENESTop 데이터는 ‘글리벡’(성분명 이매티닙)을 복용하다가 ‘타시그나’(성분명 닐로티닙)로 전환해 치료 받은 후MR4.5[3]를 유지해 약물치료를 중단했던 환자를 대상으로 했으며, 연구 결과 참여 환자의 약 절반(48.4 %; CI 95 %, 39.4%-57.5%)이 144주, 약 3년간 분자학적 반응을 유지해 기능적 완치 가능성을 보였다.

 

ENESTop연구에 따르면, 주요 분자학적 반응의 소실로 타시그나를 재 복용한 거의 모든 환자들(97.1%)이 주요 분자학적 반응을 회복했고, 재 복용한 환자의 95.8%는 MR4.5를 회복한 것으로 나타났다.

이번 연구 결과는 지난 6월 1~5일 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서 구두 발표, 6월 14~17일 스웨덴 스톡홀름에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서는 포스터 형태로 발표됐다. 이번에 발표된 ENESTop 144주 연구결과는 이전에 보고되었던48주 및 96주 데이터와 비교해서도 약물치료 중단에 대한 일관된 효과를 보여준다.

한편 ENESTfreedom은 타시그나로 1차 치료 받은 환자들의 144주 기능적 완치를 확인하는 연구다. 이에 따르면 타시그나로 치료한 뒤, 깊은 분자학적 반응(DMR[4])을 유지해 치료를 중단했던 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자 중 거의 절반(46.8%; CI 95%: 39.6%-54.2%) 정도가 약물치료 중단 후에도 주요 분자학적 반응을 유지한 사실이 확인됐다.

ENESTop 및 ENESTfreedom 두 가지 연구결과는 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자가 타시그나 치료를 통해 깊은 분자학적 반응을 유지하여 치료 중단 기준을 충족할 때 기능적 완치의 가능성이 있고, 장기적으로 기능적 완치 상태를 유지할 확률이 거의 50 %에 달한다는 점을 시사하고 있다.

노바티스 항암제 사업부 총괄 크리스토프 로레즈 대표는 “’기능적 완치’는 만성골수성백혈병 환자의 새로운 치료 목표로 꼽히고 있는 만큼, 이번에 발표된 연구결과를 통해 만성골수성백혈병 환자가 상당 기간 동안 약물치료를 중단할 수 있는 가능성을 확인했다는 점에서 매우 희망적”이라며, “노바티스는 앞으로도 만성골수성백혈병 환자들에게 더 다양하고 발전된 치료 옵션을 제공하기 위해 노력할 것” 이라고 밝혔다.

한편, 타시그나는 2017년 6월 유럽연합 집행위원회(EC), 12월 미국식품의약국(FDA)에 기능적 완치와 관련한 허가사항 변경을 승인 받았으며, 국내에서도 최초이자 유일하게 의약품설명서에 깊은 분자학적 반응 유지 시 투약 중단에 대한 내용이 포함된 바 있다.