툴젠은 유전자가위 원천기술 IP 지원 및 유전자교정을 활용한 줄기세포 치료제 플렛폼을nSAGE와 함께 연구개발을 진행한다. 툴젠은 2016년부터 nSAGE와 줄기세포 치료제 공동 연구개발을 위한 MOU를 체결해 3건의 줄기세포 치료제를 개발, 공동 특허를 출원했고, 현재는 Ngene Therapeutic을 통해 미국에서 공동연구가 지속되고 있다.

또한 툴젠은 △2018년 7월 31일 미국 뉴욕에서 세계 최대 비영리 줄기세포 관련 연구기관인 NYSCF, 줄기세포 치료제 기업 nSAGE와 ‘줄기세포 치료제 개발협력을 위한 상호양해각서(MOU)’를 체결 △2018년 12월 19일 툴젠과 nSAGE(대표 이봉희)가 함께 JV 설립을 위한 투자협약을 체결한 바 있다.

Ngene Therapeutic은 유전자교정기술 기업인 툴젠과 nSAGE가 함께 미국 메릴랜드주에 설립한 합작회사(Joint Venture; JV)로 급성 간염, 다양한 신경 염증 질환 및 기타 질병에 대해 유전자교정 기술을 기반으로 새롭고 효과적인 줄기세포 치료제를 개발하는데 전념할 예정이다.

NYSCF연구소는 혁신적인 줄기세포 치료제 연구개발을 위해 GMP(Good Manufacturing Practice) 및 고품질줄기세포주 등 줄기세포 자원과 연구개발 네트워크를 지원하며 Ngene Therapeutics의 핵심 파트너로서 역할을 할 것이라고 전했다.

특히 NYSCF연구소는 성인 iPSCs(induced pluripotent stem cells; 유도만능줄기세포)의 재프로그래밍을 위한 자동화 플랫폼인 Global Stem Cell Array를 개발하는 등 줄기세포 기술 분야에서 세계적으로 인정받는 글로벌 리더이다.

Ngene Therapeutic 이봉희 대표는 “NYSCF 및 툴젠과 협력해 지속적으로 진화하는 유전자교정 기술을 활용해 새로운 줄기세포 치료제를 개발할 수 있게 돼 매우 기쁘다”며 “차세대 줄기세포 치료제를 통해 난치병을 극복함으로써 유전자교정 기술을 적용한 줄기세포 치료제 분야의 글로벌 리더가 되기를 희망한다”고 말했다.

툴젠 김종문 대표는 “줄기세포 분야의 선두주자인 NYSCF와 함께 할 수 있어 혁신적인 줄기세포 치료제 개발에 한 발 더 나아갔다”며 “합작회사(JV)와 미국과의 전략적 파트너십의 대표적인 성공사례가 될 수 있도록 치료제 개발에 전념하겠다”고 포부를 밝혔다.