[아이팜뉴스] 한국애브비(대표 강소영)는 벤클렉스타정(VENCLEXTA, 성분명 베네토클락스)이 지난 26일 식품의약품안전처로부터 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL, Chronic Lymphocytic Leukemia) 환자의 2차 병용요법 치료제로 허가 받았다고 27일 밝혔다.

벤클렉스타정은 리툭시맙과 병용요법으로 치료기간은 2년으로 고정됐으나 치료 효과는 이후에도 유지되는 최초의 만성 림프구성 백혈병 치료제가 됐다. 지난해 5월 만성 림프구성 백혈병 3차 이상 치료에서 단독요법 승인에 이어 2차 치료의 병용요법으로 허가 받으며 더 많은 환자들이 벤클렉스타정으로 치료 받을 수 있게 됐다.

이번 허가는 최소 하나의 화학요법을 포함한 이전 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 벤클렉스타정과 리툭시맙의 병용요법과 표준 치료인 벤다무스틴과 리툭시맙 병용요법의 효능·효과 및 안전성을 비교한 제3상 임상시험(MURANO) 결과를 기반으로 했다.

일차 평가지표 분석 결과, 벤클렉스타정과 리툭시맙의 병용투여군의 무진행 생존기간이 유의미하게 긴 것으로 나타났다. 질병의 진행 또는 사망 위험이 83%(HR: 0.17; 95% CI: 0.11-0.25; p<0.001) 감소했고, 전체 생존율이 표준 치료인 벤다무스틴과 리툭시맙 병용투여군(HR: 0.48; 95% CI: 0.25-0.90; 중앙값에 도달하지 않음)에 비해 더 높게 나왔다.

또한 3상 임상시험의 추적 관찰연구(Post-Treatment Follow-up Study)에서는 질병의 진행 없이 2년간의 투약을 마친 130명의 벤클렉스타정-리툭시맙 병용군 환자에 대한 투약 후 18개월, 24개월에서의 무진행 생존율 추정값은 각각 75.5%(95% CI 67.4, 83.7)와 68.0% (95% CI 57.6, 78.4)였다.

가톨릭대학교 서울성모 혈액병원 만성백혈병센터장 엄기성 교수는 “만성 림프구성 백혈병은 1차 치료에 불응하거나 치료 이후 재발할 가능성이 매우 높은 질환이기 때문에 이러한 환자에서 더욱 효과적이고 다양한 치료 옵션이 반드시 필요하다”며 “벤클렉스타정과 리툭시맙 병용요법 허가로 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들이 기존 표준치료보다 더욱 효과적인 치료를 받을 수 있게 됐으며, 특히 높은 미세잔존질환-음성 도달률에서 볼 수 있듯이 깊은 반응을 얻을 수 있는 치료 옵션으로 기타 항암치료 없이 2년간의 고정치료가 가능해져 좀 더 빠른 단계에서 완치 가능성은 높이고 사망 위험을 줄일 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

한국애브비 의학부 정수진 전무는 “이번 벤클렉스타정과 리툭시맙 병용요법 허가로 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들이 질병의 진행 없이 생명 연장의 기회를 가질 수 있게 된 점은 매우 고무적이다”며 “무치료 기간(Off-treatment)으로 독성 발현을 최소화하고 치료 기간이 2년으로 고정돼 환자의 경제적 부담을 감소시킬 수 있어 여러 측면에서 환자 삶의 질이 개선될 것으로 보인다”고 강조했다.

아울러 “더 많은 만성 림프구성백혈병 환자들이 벤클렉스타정으로 치료할 수 있을 것으로 기대하며, 앞으로도 혈액암의 치료 기준을 바꿀 수 있는 잠재력을 가진 치료제의 연구개발을 지속할 것”이라고 덧붙였다.

한편 벤클렉스타정은 치료 5주차 1일 투여량 400mg까지의 증량 일정에 따라 투여해야 하며, 1주차 1일 20mg, 2주차 50mg, 3주차 100mg, 4주차 200mg, 5주차 400mg까지 용량을 증량해 복용한 후 리툭시맙의 투여를 시작한다. 리툭시맙의 첫 번째 치료 주기 1일째부터 24개월간 1일 1회 벤클렉스타정 400mg을 지속적으로 투여해야 한다.