[아이팜뉴스=이영복기자] 식약청은 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부 개정 고시했다.

이번 고시 개정은 적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는 “반데타닙(Vandetanib)(경구제)”외 3종을 희귀의약품으로 지정하기 위한 것으로 희귀의약품 4개 성분(제제)를 추가 지정했다.

추가 지정된 4개 성분(제제)는 △“절제 불가능하고 국소적으로 진행되었거나 전이된 갑상선 수질암”에 “반데타닙(Vandetanib)(경구제)” △“동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증”에 “미포멀슨나트륨(Mipomersen sodium)(주사제)” △“이전에 도세탁셀로 치료 받았던 전이성 거세저항성 전립선암”에 “엔잘루타마이드(Enzalutamide)(경구제)”△ “수술이 적절한 대안이 될 수 없거나 수술에 실패한 성인 쿠싱병 환자의 치료”에 “파시레오타이드 디아스파르트산염(Pasireotide diaspartate)(주사제)”등으로 식약청은 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정한 것이다.

식약청은 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대된다고 밝혔다.