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| 화이자의 혈우병치료제 '베네픽스' | ||
중등증 중증 혈우병B 환자 25명을 대상으로 9인자 유전자재조합 제제인 베네픽스(성분명: 노나코그 알파, 혈액응고인자IX 유전자재조합)를 필요 시에만 투여하는 ‘보충요법’과, 1년간 100IU/kg씩 매주 1회 투여하는 ‘유지요법’의 출혈예방 효과를 비교한 결과, 유지요법이 보충요법에 비해 혈우병B 환자의 연간 출혈발생률을 통계적으로 유의하게 낮춤으로써 1차 평가변수를 충족했다.
연구에 따르면, ▲베네픽스 보충요법 시 연간 출혈발생률 중앙값이 33.6이었던 것에 비해 유지요법 시행 시에는 단 2로 떨어졌다. 유지요법을 했을 때 연간 출혈발생률이 94% 감소한 것이다. 연간 출혈발생률 중앙값은 혈우병 유지요법의 효능 평가를 위해 주로 사용되는 척도다. ▲연간 출혈발생률 평균값 또한 보충요법에서는 32.9, 유지요법에서는 3.6으로, 유지요법 시행 시 89% 감소했다.
또, 베네픽스 유지요법이 보충요법 대비 자발성 출혈과 외상성 출혈 발생을 모두 유의하게 낮춘다는 사실을 확인했다. ▲자발성 연간 출혈발생률 중앙값이 보충요법에서 22.4이었던 것에 비해 유지요법에서는 1이었으며 ▲외상성 연간 출혈발생률 중앙값은 보충요법에서는 4.1, 유지요법에서는 1로 나타났다.
연구기간 동안 1,254회의 유지요법 투여 중 투여 48시간 이내 발생한 자발성 출혈은 단 한 건도 없어 2차 평가변수 또한 충족했다. 유지요법 중에 출혈이 발생한 환자 중 대부분(82.1%)은 베네픽스를 1회 투여 받은 후 출혈이 멈췄다.
이 연구에서 관찰된 이상반응은 유지요법과 보충요법 모두 기존에 확인된 베네픽스 이상반응 프로파일과 일치했다. 유지요법 치료 기간 중 보고된 가장 흔한 이상반응은 관절통(20%), 상기도 감염(20%), 치통(20%), 발열(16%), 두통(16%), 인후염(12%), 요통(12%), 국부 부종(12%)이었으며, 제품 관련 항체 발생, 혈전성 증상 및 알러지 반응은 관찰되지 않았다.
화이자 수석 부사장이자 혁신제약사업부문 글로벌 의약개발 책임자인 스티븐 로마노(Steven Romano) 박사는 “이번 결과는 유지요법이 혈우병 관리에 있어 가장 중대한 요소인 연간 출혈횟수를 낮춘다는 잠재적 사실을 임상적으로 뒷받침한다”며, "화이자는 앞으로도 혈우병 환우들을 위한 혁신적인 혈우병 치료제 연구 개발에 힘쓸 것"이라고 밝혔다.
이번 연구결과는 예비 데이터의 주요내용으로, 추가분석을 더한 최종 연구결과는 추후 학술대회 발표와 전문가 대상 학술지 게재를 위해 제출될 예정이다.
<노나코그 알파(혈액응고인자IX 유전자재조합, 베네픽스) 유지요법 3상 임상시험>
6개월간의 단독 보충요법과 그에 이어 12개월간 주 1회 베네픽스 100IU/kg 를 사용해 정기적 유지요법을 시행한 3상 개방표지 비무작위 연구이다. 중등증에서 중증까지의 혈우병 B를 앓고 있는 남성이 참여했으며, 평균 연령은 31.3세였다. 연구에 등록된 25명의 참여자 모두 약물을 최소 1회 이상 투여 받았으며, 조기에 치료를 중단한 사람은 없었다. 평균 치료 기간은 550일이었다.
<베네픽스, 유전자재조합 혈액응고인자 IX>
베네픽스는 9인자 유전자재조합 제제로 혈우병 B(선천성 IX인자 결핍증 또는 크리스마스병) 환자의 출혈 에피소드의 억제 및 예방(외과적 수술 시 출혈억제 예방 포함)에 적응증이 있다. 베네픽스주 250IU, 500IU, 1000IU, 2000IU는 표시역가이며, 약 1 바이알 당 혈액응고인자 IX의 실제 역가는 각 바이알의 라벨 및 포장박스에 표기되어 있다.
베네픽스는 2003년 국내 사용 승인을 받았으며, 15년 이상의 기간 동안 전세계 30여 개국에서 사용되고 있다.
