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한독은 2009년 알렉시온과 첫 협력을 시작했으며 솔리리스의 성공적인 발매와 윈-윈 파트너십으로 더욱 견고한 협력 체계를 구축하게 됐다. 한독은 알렉시온이 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제 ‘솔리리스’를 2012년 국내에 출시했다. 한독은 이번 계약으로 신설된 알렉시온 코리아와 대사성 희귀질환 치료제까지 협력을 확장하고 앞으로 ‘솔리리스’뿐 아니라 ‘스트렌식’과 ‘카누마’의 국내 판매를 담당하게 되면서 희귀질환 시장에서 보다 확고한 리더십을 구축할 계획이다.
알렉시온이 개발한 ‘스트렌식’과 ‘카누마’는 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 효소 대체 요법제이다. 올해 초 식약처에서 허가를 받았고 현재 보험약가 등재를 준비하고 있다.
‘스트렌식(성분명: 아스포타제알파)’은 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제이다. 신생아와 유아 저인산증 환자를 대상으로 한 임상 결과에 따르면, 48주간 스트렌식주를 투여한 환자의 만 1세 때의 생존율은 95%로 과거 치료 대조군(historical control)의 생존율인 42%에 비해 크게 향상된 것으로 나타났다.
또한, ‘카누마(성분명: 세벨리파제알파)’는 리소좀산지질분해효소결핍증(LAL-D)을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제이다. 리소좀산지질분해효소결핍증 환자를 대상으로 한 임상 결과에 따르면, ‘카누마’를 투여 받은 환자는 위약과 비교해 간효소(ALT)와 간지방 수치가 크게 감소한 것으로 나타났다. ‘카누마’를 투여한 6개월 이하 유아의 12개월 후 생존율은 67%로 과거 치료 대조군(historical control)의 생존율인 0% 에 비해 크게 향상된 것으로 나타났다.
한독 김영진 회장은 “솔리리스에 이어 우수한 희귀질환 치료제를 국내에 선보일 수 있게 돼 매우 기쁘다. 스트렌식과 카누마를 하루 빨리 국내에 출시해 환자들이 건강한 삶을 누리는 데 도움이 될 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.
알렉시온 아시아태평양지역의 데이비드 콰샤 부사장은 “앞으로 한독과 더욱 긴밀하고 장기적인 협력을 유지해 나가며 한국 내 희귀질환 환자들이 보다 적극적으로 치료를 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”며 “또한 이번 달에 오픈하는 알렉시온 코리아가 잘 자리잡기 위해서는 한국 내 희귀질환 시장에서 오랜 경험을 쌓아온 한독보다 좋은 파트너는 없다고 생각한다”고 밝혔다.
