첨복재단은 한국과학기술연구원(KIST)과 공동 개발한 ‘FLT3-ITD 저해 기전의 표적 항암제 후보기술’을 지난달 29일 파로스아이비티에 기술이전했다고 밝혔다.

이는 급성골수백혈병을 치료하는 차세대 표적항암제 후보물질로, 착수 기본료 2억5000만원에 후속 개발 단계별로 성공에 따라 총 15억원의 개발성과금(Milestone Payment) 및 매출액의 3%에 해당하는 경상실시료를 추가 지급받는 조건이다.

이 후보물질은 미래창조과학부 ‘바이오·의료기술개발사업’과 ‘신약개발지원센터RnD지원사업’을 통해 KIST 화학키노믹스센터와 KU-KIST 융합대학원 소속의 심태보 박사팀과 대구경북첨단의료산업진흥재단 신약개발지원센터 최환근 박사팀이 공동으로 도출했으며, 효율적 연구 개발을 위해 심태보 박사팀은 전문분야인 의약화학 및 약효평가 연구를 수행하고, 신약개발지원센터는 심 박사팀의 공백 기술인 분자모델링, 의약합성, 약물동태, 독성평가 연구를 지원했다.

이 기술이전은 신약개발지원센터의 인프라를 활용한 전략적 연구 공백 지원을 통해 사장위험(Death Valley)이 높은 국내 우수 기초 연구성과가 시장으로 진출하는 대표적 성공사례의 의미를 가진다.

첨복재단과 과기연은 Flt3 저해 기전의 표적 항암제 후보기술을 개발했다. 백혈병의 종류는 흔히 4가지 형태로 나타나는데 이 중 가장 흔한 형태는 급성골수성백혈병(AML, Acute Promyelocytic Leukemia)이다. 이는 백혈구가 악성세포로 변해 골수에서 증식해 말초혈액으로 퍼져 나와 전신에 퍼지면서 간, 비장, 림프선 등을 침범하는 질병이다.

급성골수성백혈병은 전체 성인 급성백혈병의 65%를 차지한다. 하지만 생존률은 제일 낮다. 급성골수성백혈병시장의 2016년 매출은 3억4200만달러(4090억)로 추정되며, 시장이 매년 10.5%씩 성장해 2024년에는 9억3200만달러(1조1150억)로 추정한다.

백혈병을 일으키는 인자에는 여러 가지가 있지만 그 중 하나가 FLT3-ITD(Fms-like tyrosine kinase 3-internal tamdem duplication)이다. FLT3-ITD가 돌연변이가 되면서 급성골수백혈병이 일어나기 때문이다. 그래서 FLT3-ITD 돌연변이를 억제하면 백혈병을 치료할 수 있다. 첨복재단 신약센터 최환근 박사팀은 이러한 Flt3를 제어하는 물질을 개발했다.

이번 후보물질은 FLT3-ITD 돌연변이를 제어할 뿐 아니라 급성골수성백혈병의 치료제로 기존에 제일 많이 사용되던 약인 퀴자티닙(Quizartinib, AC220)의 내성도 극복할 수 있다.

첨복재단이 개발한 물질은 퀴자티닙보다 동물실험에서 효능이 탁월하고, 내성(돌연변이)를 극복하는 치료제 개발이 가능하다는 점에서 탁월하다.

첨복재단은 파로스아이비티)에 Flt3 저해 기전의 급성골수백혈병 치료 후보물질을 기술이전한다.

파로스아이비티는 지난해 4월 19일 설립돼 인공지능(AI) 기술로 신약을 개발하는 전문벤처기업이다. 향후 파로스아이비티는 비임상 연구를 위한 비임상-임상시료생산, GLP독성실험 등 신규 내성 AML 표적 치료제의 시장 출시를 위한 본격적인 후속 신약 연구개발을 추진할 계획이다.