[아이팜뉴스] 노바티스의 만성골수성백혈병 치료제 ‘타시그나’(성분명 닐로티닙)에 대한 96주 무치료관해 임상 결과가 지난 6월 22일부터 25일까지 스페인 마드리드에서 열린 제22회 유럽혈액학회(EHA; European Hematology Association) 연례학술대회 포스터 세션에서도 발표됐다.

타시그나의 기능적 완치 관련 연구는 올해 루케미아(Leukemia)지 게재에 이어 이번 EHA발표 등 유수의 학회지와 학술대회에서 소개됐다.

무치료관해란 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 티로신 키나아제 억제제(TKI; Tyrosine Kinase Inhibitors) 치료를 중단한 이후에도 분자학적 반응을 유지하는 것을 의미한다.

이번 결과는 공개라벨 2상 연구인 ENESTfreedom 96주 임상에 따른 것으로, 최소 2년 동안 타시그나로 1차 치료를 받은 후 1년 이상 지속적인 깊은 분자학적 반응을 유지한 필라델피아 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 환자를 대상으로 이루어졌다.

96주간의 치료 중단 이후 임상 참여 환자의 48.9%(93/190명, 95% CI, 41.6%-56.3%)가 주요 분자학적 반응을 달성해 무치료관해 상태를 유지했다. 이 중에서 깊은 분자학적 반응을 달성한 환자는 46.3%(88/190명)였다.

치료 중단 중 주요 분자학적 반응을 상실해 타시그나 치료를 재개한 88명의 환자 중 98.9%(87/88명)는 주요 분자학적 반응을 회복했으며, 이 중 92%(81/88명)는 깊은 분자학적 반응에 도달했다.

96주 동안 타시그나의 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 48주 이상 무치료관해를 유지한 환자 100명 중 첫 48주보다 이후 두 번째 48주 임상 기간에서 이상 반응이 더 적게 발견됐다. 근골격계 이상반응은 첫 번째 48주 동안 34%가 경험했으나 그 다음 48주 동안은 9%로 감소했다. 심혈관계 이상반응은 첫 48주 동안 2%, 두 번째 48주 동안 1%가 경험했다.

노바티스의 바스 나라시만 글로벌 신약개발 담당대표 겸 최고 의학 책임자는 “이번 타시그나의 96주 무치료관해 연구 결과는 만성골수성백혈병 치료에 중요한 진전을 남겼다”며 “타시그나가 백혈병 치료 발전에 직접적으로 공헌하고, 기능적 완치 가능성을 고려할 수 있도록 한 데 자부심을 느낀다”라고 밝혔다.

지난 6월 유럽에서는 ENESTfreedom과 ENESTop 임상 결과를 기반으로 타시그나의 무치료관해에 대한 임상정보를 제품 의약품설명서(SmPC)에 포함할 수 있도록 승인했다. 그러나 아직까지 임상시험 이외에 독단적으로 약물 복용을 중단해서는 안 되며, 치료 중단을 위한 임상시험에는 반드시 ‘분자학적 반응 모니터링’을 주기적으로 실시해 유전자 수치 변화를 감지해야 한다.