임상종양학 분야 세계적 권위자인 미국 MD 앤더슨암센터의 Dr. Heymach 교수는 이날 연구자 발표에서 “포지오티닙이 비소세포폐암 중 엑손20 유전자 변이가 나타난 환자에서 기존 EGFR TKI 치료제보다 획기적으로 우월한 약효를 확인했으며, 중추신경계 전이 및 연수막(뇌척수액) 질병 환자에서도 약효의 활발한 활성 가능성을 확인했다”고 밝혔다.

현재 전 세계 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 중 10%가량에서 엑손20 유전자 변이가 나타나는 것으로 알려져 있으며, 이를 집중적으로 표적해 치료할 수 있는 신약은 현재 개발되지 않았다.

발표에 따르면 포지오티닙은 GEM모델(유전공학적쥐)과 PDX모델(환자유래암조직이종이식모델)에서 기존 TKI 치료제에 비해 40배 이상의 효력과 80% 이상의 종양크기 감소 효과를 보였다.

MD 앤더슨암센터 등은 엑손20 유전자가 변이된 폐암 환자 60명을 대상으로 임상2상을 진행 중이며, 현재까지 확인된 환자의 73%(11명 중 8명)에서 객관적 반응율(ORR) 및 부분 반응율(PR)을 확인했다.

Dr. Heymach은 “EGFR 엑손20 변이 비소세포폐암 환자들은 일반적으로 예후가 매우 좋지 않고, 기존 1세대 TKI 치료제에서의 반응율은 한 자릿수, 무진행 생존율은 두 달에 그치고 있다”면서 “매우 고무적인 사실은 포지오티닙을 하루 16mg 투약받은 해당 환자의 11명 모두에서 종양 감소가 확인됐으며, 중추신경계에서의 활성도 확인했다”고 말했다.

한미약품 권세창 사장은 “이번 포지오티닙의 임상 결과를 통해 난치성 폐암치료 분야의 새로운 지평을 열 수 있는 획기적 전기가 마련됐고, 이 결과를 토대로 빠른 상용화를 위해 최선의 노력을 다하겠다”고 말했다.