이번 리얼월드 데이터 연구는 자카비의 제3상 임상연구인 RESPONSE 연구 및 스페인 GEMFIN(Group of Ph-negative Myeloproliferative Neoplasms) 임상 등록 환자의 리얼월드 데이터를 기반으로, 하이드록시우레아(hydroxyurea) 치료에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자 중 자카비로 치료 받은 환자군과 기존 지지요법(BAT, Best available therapy)으로 치료받은 환자 생존율과 혈전 생성률을 비교한 연구이다.

이 연구 결과 자카비로 치료 받은 환자는 BAT로 치료군에 비해 전반적인 생존기간이 유의하게 길었고, 혈전 위험 또한 낮은 것으로 나타났다.

진성적혈구증가증은 혈전, 뇌졸중 및 심장마비와 같은 심각한 심혈관 합병증을 유발할 수 있는 적혈구 과잉 생산과 관련된 희귀 난치성 혈액암이다.

이번 연구에 참여한 스페인 바르셀로나 병원 혈액종양내과 알베르토 알바레즈-라란 의학박사는 “이번 연구는 임상시험 데이터뿐 아니라 환자의 일상적인 환경에서 치료 효과에 대해 추가적으로 확인할 수 있다는 점에서 의미가 있다”며 “이번 연구를 통해 치료 옵션이 부족한 진성적혈구증가증 자카비를 새로운 치료 옵션으로 고려할 수 있을 것으로 생각된다”고 말했다.

이와 함께 현재까지 자카비로 치료한 골수섬유증 환자들을 대상으로 최대 규모의 동정적 사용 승인 시험의 효능 및 안전성 분석인 JUMP 연구 데이터가 발표됐다.

연구 결과 자카비로 치료 받은 골수섬유증 환자에서 골수섬유증 질환 진행 초기에 더 높은 용량(>=10mg, 1일 2회 복용)으로 치료받을 경우 비장 크기 감소 효과를 더 많이 보인 것으로 나타났다.

노바티스 글로벌 항암제 개발 부문 대표 사미트 히라와트 의학박사는 “골수증식성종양 환자는 치료옵션이 적어 질병 치료에 어려움을 겪는 경우가 많다”며 “이번에 발표된 연구들은 자카비가 진성적혈구증가증 및 골수섬유증 환자들에 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 점을 보여준다”고 밝혔다.