[아이팜뉴스] 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 툴젠(대표 김영호·이병화)은 샤르코마리투스1A병에 대한 유전자교정 치료제인 TGT-001이 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 ‘신약 R&D 생태계 구축연구’ 신규 과제에 선정됐다고 10일 밝혔다.

총 20억원 규모의 이번 과제를 통해 툴젠은 향후 2년간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행하게 된다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

TGT-001은 툴젠의 CRISPR/Cas9 유전자가위를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성되는 유전자치료제 파이프라인이다. 샤르코마리투스병은 가장 흔한 유전질병 중 하나로 약 2500명 중 1명의 빈도를 보이며, 말초신경의 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다. 그 중 샤르코마리투스1A병은 PMP22 유전자의 중복 현상으로 발생하며 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

현재 샤르코마리투스1A병에 대한 치료제는 시장에 출시되지 않았으며, 타사에서 임상을 진행 중인 후보물질들도 대부분 질병의 원인인 PMP22 과발현을 직접 표적하지 않는다. 이에 비해 TGT-001은 PMP22 유전자의 발현을 장기적으로 정상화시키는 작용기전을 갖는다는 점에서 차별화된다.

툴젠 김영호 대표는 “국가신약개발과제를 통해 툴젠은 연구비 지원뿐만 아니라 컨설팅과 사업개발 등 파이프라인의 경쟁력을 강화시킬 수 있는 다양한 도움을 받을 수 있어 TGT-001의 개발 및 사업화에 더욱 집중할 수 있을 것으로 기대한다”며 “아직 치료제가 없는 유전병인 샤르코마리투스1A의 근본적 원인을 고치는 TGT-001의 성공적인 개발을 통해 툴젠은 많은 환자들이 좀 더 나은 삶을 살 수 있도록 기여할 것”이라고 말했다.