JW중외제약(대표 한성권·신영섭)은 지난 9일(현지시간)부터 4일간 미국 애틀랜타에서 열리는 제59차 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에서 Wnt 표적항암제인 CWP291의 재발/불응성 다발성골수종에 대한 임상 1a상과 1b상 중간결과를 발표했다고 11일 밝혔다.

CWP291은 국내에서 혁신적 신약(First-in-class)으로 기대를 모으고 있는 신약 후보물질로, 암세포의 성장과 암 줄기세포에 관여하는 신호전달 물질인 Wnt/β-catenin 기전을 억제하는 표적항암제다.

JW중외제약은 2015년 10월부터 미국과 한국에서 재발/불응성 다발성골수종 환자를 대상으로 CWP291 단독 시험인 임상1a상을 진행하고 있으며, 지난해 9월부터는 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용투여에 대한 임상1b상도 동시에 추진하고 있다.

이번 임상시험에서 JW중외제약은 유효성과 안전성에 있어서 유의미한 결과를 도출했다.

유효성 평가는 국제골수종연구그룹(IMWG, International Myeloma Working Group)의 엄격한 기준에 따라 총 19명(1a 11명, 1b 8명)의 피험자를 대상으로 진행했다.

CWP291 단독 시험에서는 임상 환자 약 45%가 질병이 진행되지 않은 안정병변(Stable disease) 상태를 유지했으며, 임상1b상 환자 약 63%(5명)에서 혈청 또는 소변의 M-단백(악성화한 형질세포에서 생산되는 비정상적 단백질)이 감소하는 관해의 효능을 확인했다. 5명 중 4명은 부분관해(PR, Partial Response), 1명은 최소 관해(MR, Minimal Response)를 보였다.

또 병용투여 용량 1단계(198㎎/㎡)에서 골수 이식이 가능했던 1명의 임상시험 환자에서는 비정상적으로 분화·증식한 형질(골수종)세포가 34.6% 감소하는 반응이 나타났다.

JW중외제약은 보르테조밉, 덱사메타손, 레날리도마이드, 포말리도마이드 등 기존 치료제의 단독·복합 화학요법이나 골수이식술 등을 받고도 치료에 실패(재발 또는 블응성)한 환자를 대상으로 이 같은 유효성을 확인 한만큼 CWP291을 활용해 기존 표준요법을 대체할 수 있는 새로운 치료방법을 확립할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

다발성골수종(MM, Multiple Myeloma)은 림프종, 백혈병에 이어 발생률이 높은 3대 혈액암으로, 다른 암과 달리 완치라는 개념이 없어 재발되는 경우가 많아 다양한 치료 옵션이 필요하다.

특히 기존 치료제로 더 이상 반응하지 않거나 효과를 보지 못하는 재발/불응성 다발성골수종 환자들에게는 현재까지 마땅한 치료제가 없어 새로운 치료법이 요구돼 왔다.

JW중외제약은 CWP291의 양호한 안전성 프로필도 확인했다. 현재 1a상과 1b상 코호트(cohort)는 현재 각각 4단계(335㎎/㎡), 2단계(263㎎/㎡)로 최대 내약 용량을 확인해 나가고 있다.

또한 CWP291가 세포 사멸의 주요 인자인 Chop(C/EBP Homologous Protein)를 증가시켜 암세포의 사멸을 유도하는 등 주요 바이오마커의 변화를 확인했다.

JW중외제약 관계자는 “이번 미국혈액학회 발표는 최근 항암제 시장에서 주요 트렌드로 부각되고 있는 병용요법과 관련해 Wnt/β-catenin 저해제인 CWP291의 효과를 확인했다는데 그 의미가 있다”며 “앞으로 용량을 단계별로 늘려 나가면서 유효성에 대한 추가적인 데이터를 확보하는 등 글로벌 신약으로서의 CWP291 가치를 높여나갈 계획”이라고 말했다.

업계에 따르면 세계 다발성골수종 치료시장 규모는 2023년경 224억달러(약 24조원)에 달할 것으로 추산하고 있다.

미국혈액학회는 전 세계 혈액질환 의료진·연구자 2만여명이 참석하는 혈액질환 관련 세계 최대 학술행사다.