약 20명의 혈우병 전문의가 참석한 이번 심포지엄에는 스페인 바르셀로나 헤브론밸리 대학병원 혈액내과 과장 암파로 산타마리아 교수와 한국혈우재단의원 유기영 원장, 대구가톨릭대학병원 소아청소년과 과장 최은진 교수가 연자로 참석해 혈우병 치료의 최신 지견을 공유했다.

심포지엄 첫째 날인 ‘리얼 월드에서의 애디노베이트’를 주제로 발표한 산타마리아 교수는 실제 진료 환경에서 애디노베이트로 전환한 환자 사례를 들어 기존 약제 대비 애디노베이트의 임상적 이점을 설명했다.

그는 “애디노베이트의 경우 애드베이트 대비 반감기가 약 1.5배 연장돼 혈우병 환자들의 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄여줄 수 있으며, 이를 통해 전반적인 투약 순응도와 연간출혈빈도 등 치료 결과의 개선이 가능했다”고 전했다.

그는 또 “국내 EHL(Extended Half-Life, 반감기 연장) 약물의 보험급여 기준에 따른 투여 용량이 다소 부족하다고 생각할 수 있지만, 애디노베이트와 기존 SHL(Standard Half-Life) 치료제를 동일한 용량으로 투여했을 때 애디노베이트의 경우 1.9배 높은 수준의 AUC(Area under the curve, 곡선하면적)를 유지할 수 있어 전반적인 무증상 출혈 예방에 대한 효과를 충분히 기대할 수 있다”고 덧붙였다.

유기영 원장은 실제 진료 현장에서의 사례를 바탕으로 개인 반감기 예측 도구인 myPKFiT과 WAPPS Hemo를 통한 약물동력학적(PK) 프로파일 기반 환자별 맞춤형 치료에 대한 내용을 공유했다.

유 원장은 “혈우병 치료에 있어 치료 성과 개선을 위해 다양한 요소를 고려한 환자 개인별 맞춤 치료가 최신 혈우병 치료 가이드라인에서 강조되고 있으며, 특히 치료 전략 수립에 있어 환자의 PK 수치를 확인하는 것은 매우 중요한 요소”임을 강조했다.

둘째 날인 26일 산타마리아 교수는 ‘항체 보유 혈우병 환자의 치료를 최적화하기 위한 전략’을 주제로 한 발표에서 “항체 환자는 최대한 빨리 항체 제거를 위해 면역관용요법(Immune Tolerance Induction, ITI) 치료를 시행해야 하며, 항체가에 따라 용량을 설정하되 고항체 환자일수록 고용량 ITI를 시행해야 출혈 빈도 감소는 물론 ITI 치료 성공률을 높일 수 있다”며 “항체 환자의 출혈을 예방하기 위해 반감기가 긴 훼이바를 주 3회 투여하는 유지요법 시행을 권고한다”고 말했다.

두 번째 발표에서 최은진 교수는 “신체활동이 활발한 환자일수록 운동 전 응고인자 투여가 중요하며, 이 때 회복증가분이 높은 약제인 릭수비스를 투여하면 운동 중 출혈을 예방할 수 있다”고 전했다. 또한 환자의 활동 패턴 및 약물에 대한 반응에 따라 릭수비스 용량 및 투여 주기를 설정해 유지요법 시행 시 출혈을 효과적으로 예방한 환자 케이스를 소개했다.

샤이어파마코리아 헤마톨로지 사업부 김나경 부사장은 “혈우병은 환자 개인별 특성에 맞춘 치료 전략이 매우 중요하다. 리얼월드 데이터를 기반으로 한 애디노베이트와 myPKFiT 사용 전략, 혈우병B 환자 및 항체 환자 치료 등 이번 심포지엄에서 논의한 최신 지견이 국내 혈우병 치료 전문의의 치료 전략 수립에 큰 도움이 되길 바란다”며 “혈우병 환자들이 자신에게 맞는 적합한 치료와 예방요법을 통해 온전하게 일상생활을 할 수 있도록 연구와 지원을 아끼지 않겠다”고 전했다.