[아이팜뉴스]CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(Idelvion, 성분명 알부트레페노나코그알파(혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)이 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 성인 및 소아 B형 혈우병 환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.

아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의하여 보험급여를 적용받을 수 있다.

보건복지부 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시’ 에 따르면, 1회 투여 용량은 23 IU/kg(소아는 30 IU/kg)이고, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 최대 39 IU/kg(소아는 최대 50 IU/kg)까지 인정된다. 

그러나 입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우, 임상증상 및 검사 결과 등에 따라 용량 증대가 반드시 필요한 경우에는 의사소견서 첨부 시 인정받을 수 있다.

투여 횟수 기준은 환자가 매4주마다 첫 번째 내원 시 2회분까지 두 번째 내원 시 1회분(중증 환자 2회분)까지 인정되며 의사의 의학적 판단에 따라 매 4주 1회 내원 시 총 3회분(중증 환자 4회분)을 처방받을 수 있다. 

혈우병은 혈액 내 응고인자의 유전자 이상(결함)으로 발생되는 유전병으로 혈장 내 제9인자의 활성도가 감소되는 선천성 출혈 질환이다. 

혈우병 환자의 신체 활동 위험도가 높을수록 관절 질환의 유무와 관계없이 요구되는 혈액응고인자 활성도(factor activity level)가 증가하는데, 한 연구에서는 운동으로 인한 출혈이 없을때 혈우병 환자의 혈액응고인자 활성도는 중앙값이 12%였다. 

그렇기 떄문에 혈우병 환자의 상태와 신체 활동에 따라 혈액응고인자의 최저혈중농도(trough level)를 높게 유지할 수있는 적극적이고 개별화된 예방적 치료 접근이 필요하다.

아이델비온은 주요 임상 결과를 토대로 2020년 3월 식품의약품안전처로부터 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제로 허가받았다. 예방요법으로 최대 21일 간격으로 투여가 가능해 국내 허가된 반감기 연장 혈우병 B 치료제 중 투여 간격이 가장 긴 장기지속형 제제다.